Специалист по СМА из Европы рассказал, почему Zolgensma – не панацея для всех пациентов

На сайте Русфонда появился перевод интервью с известным в Европе специалистом по спинальной мышечной атрофии (СМА) – профессором Лораном Сервэ. Он считает, что препарат Zolgensma не такой чудодейственный, каким его позиционируют в СМИ.

Как сообщили в Русфонде, на протяжении последнего времени они получают по несколько обращений в день с просьбой помочь купить Zolgensma. Одна инъекция стоит порядка 150 миллионов рублей, но, если верить словам Лорана Сервэ, не во всех случаях она помогает, и речь идет не только о детях старше 2-х лет. Напомним, сейчас в Калининграде собирают деньги для полуторагодовалой Миланы Семеньковой. У нее обнаружили СМА II типа.

Бельгийский портал LaLibre опубликовал интервью с Лораном Сервэ еще в сентябре 2019 года. Тогда всю страну потрясла история 10-месячной девочки Пиа, у которой диагностировали СМА I типа. Ее родители открыли сбор на Zolgensma, но, как считает специалист, шансов на спасение у маленькой Пиа нет.

Примечание: в случае с Миланой болезнь развивается медленнее, поэтому советуем не переносить одну историю на другую. О ровесниках Миланы, которые получили препарат и о том, как он повлиял, мы писали ранее.

По мнению Лорана Сервэ, Zolgensma не поможет детям со СМА, если им больше 7 месяцев. В качестве аргумента он приводит результаты единственного исследования, которое показывает, что лекарство эффективно для лечения малышей в возрасте до 7 месяцев. «Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми. В таких случаях препарат не излечивает болезнь – он улучшает состояние пациентов, но так же действует и Spinraza. Мы знаем, что дети, у которых симптомы СМА не проявились, после инъекции Zolgensma развиваются нормально – и это замечательно. Но у нас нет никаких данных по пациентам старше семи месяцев», - прокомментировал Сервэ.

Примечание: если верить информации в открытых источниках, то СМА II типа проявляется в 7-18 месяцев. То есть, Сервэ говорит о пациентах со СМА I типа.

Отвечая на вопрос, что это может значить для Пиа, Сервэ сказал: «Я не могу говорить о пациенте, которого не знаю. Но у ребенка с СМА 1-го типа в таком возрасте шансов вылечиться Zolgensma или любым другим препаратом нет. В лучшем случае состояние можно немного улучшить, но этого можно достигнуть при помощи Spinraza, которая уже доступна в Бельгии».

Исследования препарата продолжаются: с того момента, как о Zolgensma стало известно широким массам, прошло менее года. Сервэ не отрицает, что это инновационный препарат, но никаких долгосрочных данных по нему нет. При этом известно о серьезном побочном эффекте. «Он может немного помочь ребенку с симптомами СМА в возрасте десяти месяцев (речь идет о Пиа. – автор), но сведений о его эффективности у нас нет. Мы даже не можем сравнить его с препаратом, который в Бельгии оплачивается. Бельгийские налогоплательщики платят за Spinraza почти €300 тыс. в год. А чем может помочь детям такого возраста Zolgensma, совершенно неизвестно. Кроме того, она может быть токсична для печени, и непонятно, как она сочетается со Spinraza. Этот препарат не безвреден – у него есть побочные эффекты, в том числе повреждение печени. У одного из детей, принимавших Zolgensma, печень в результате была значительно повреждена», - объяснил эксперт.

Сервэ отметил, что он понимает родителей. Они любыми способами стараются спасти ребенка, это естественно. Но препарат не одобрен Европейским агентством, и, пока не появятся новые данные об эффективности среди 10-месяных пациентов, этого делать нельзя, считает эксперт. В то же время он говорит о том, что если сделать скрининг и выявить заболевание сразу после рождения ребенка, то применение Zolgensma оправдано: «А если вы дадите его ребенку, у которого уже проявились симптомы болезни, который уже прикован к постели, но благодаря препарату сможет двигаться немного лучше, то, думаю, это не стоит двух миллионов евро».

Что касается цены препарата, то она, по словам Сервэ, должна зависеть от результата: «Вероятно, при установлении цены стоило бы использовать более рациональные механизмы. Можно было бы оценивать препарат по качеству оказанной услуги. Вы вводите ребенку препарат – и, если через год ребенок еще жив, компания получает столько-то, если ребенок ходит, то столько-то, и так далее. Платить два миллиона евро за скляночку, когда спустя две недели ребенок может умереть, – это бред. Идея в том, чтобы платить именно за оказанную услугу, поскольку это лекарство вводится пациенту только один раз».